Rosana Muñoz (Santhera): “Publicar el precio de financiación de los medicamentos afectaría a los nuevos lanzamientos en España”

La compañía farmacéutica suiza Santhera, que cotiza en la Bolsa de Zúrich, acaba de desembarcar en España. Con el foco en enfermedades raras, en concreto, en distrofia muscular de Duchenne, su meta ahora es que el sistema de salud español financie su terapia para tratar esta grave patología genética aún sin cura. “Es como un ELA en niños”, ilustra la directora general para España y Portugal, Rosana Muñoz Hervás (Madrid, 1975), con 28 años de experiencia en la industria -ha trabajado en Novartis, Johnson & Johnson o Takeda-, en su primera entrevista a un medio español.

En el mercado alemán, vamorolona se vende a 3.612,50 euros el frasco de 100 mililitros, 52.000 euros de media al año por paciente. También está disponible en Austria, Suiza y Reino Unido, y en breve estará cubierto en países nórdicos, Italia y Francia. La empresa, con 74 empleados, tres en España, factura unos 42 millones de euros y fabrica y vende desde Alemania.

Pregunta. La firma acaba de aterrizar en España, ¿cuáles son los planes?

Respuesta. Santhera nace en 2004 como resultado de la unión de dos compañías, una experta en músculo (MyoContract) y otra en desarrollo de fármacos (Graffinity Pharmaceuticals). Desde el principio, nace por y para trabajar en enfermedades raras neuromusculares. Nos centramos en la distrofia muscular de Duchenne. Y, tras un desarrollo que no salió bien, hemos conseguido comercializar vamorolona [un antiinflamatorio esteroideo] de la mano de Eric Hoffman, quien describió primero la enfermedad, y gracias a la petición de los pacientes de contar con una terapia con menos efectos secundarios porque es una comunidad históricamente muy necesitada. Es la primera vez que se autoriza [en Europa y Estados Unidos] un fármaco de manera definitiva para esta patología [atalureno fue retirado del mercado en 2024].

P. ¿Negocia la financiación de este fármaco con Sanidad?

R. Estamos en ello. Estamos siguiendo los procesos habituales para medicamentos huérfanos innovadores y esperamos tener ya un precio-reembolso en la primera mitad de este año.

P. ¿A cuánto asciende la población beneficiada?

R. En España hay casi 1.100 pacientes con esta patología. Nuestro fármaco está indicado para niños a partir de los cuatro años. Si descontamos los de cero a cuatro que no se pueden tratar, estaríamos hablando de entre 900 y 1.000.

P. ¿Contempla la empresa inversiones en el país para crecer?

R. Trabajamos en el previo al precio-reembolso. Son procesos regulatorios, de awareness [concienciación], con Administración, profesionales sanitarios y asociaciones de pacientes. Después de lograr el acceso, se invertirá, según las necesidades locales, en crear un equipo más grande. También se valora producir una de las fases finales de la fabricación en España.

En el futuro, invertiremos en crear un equipo más grande y valoramos producir una de las fases finales de la fabricación

P. Decía antes que esta terapia tiene menos efectos secundarios.

R. Los glucocorticoides tienen un efecto antiinflamatorio muy importante y han conseguido retrasar la progresión de la patología unos tres años. El problema es que estos pacientes no tienen distrofina, una proteína clave para mantener la estabilidad y la función muscular. Cuando el músculo se empieza a deteriorar, se genera un círculo vicioso sin fin de inflamación que destruye más músculo. Es vital un antiinflamatorio que rompa esa cadena. Pero, al ser un tratamiento a largo plazo [entre sus efectos están que], los niños dejan de crecer, se les destruye el hueso, se agudizan los trastornos de conducta, produce cataratas y también no solo osteoporosis y osteopenia, sino que llegan a sufrir fracturas vertebrales espontáneas, incluso aunque no se muevan. Esto hace que pierdan, muchas veces, la deambulación [capacidad para caminar] antes de tiempo. Es como un ELA en niños.

P. ¿Y qué sucede entonces?

R. Pasan a una silla de ruedas en torno a los 12 años y la enfermedad progresa a miembros superiores, pulmón, corazón y mueren [a los 30 años de media] por complicaciones combinadas. Vamorolona, un glucocorticoide innovador con una estructura molecular y un mecanismo de acción diferente, mantiene la eficacia antiinflamatoria, pero se reduce muchísimo la cantidad de efectos adversos. Y al no tener que parar el tratamiento, pueden mantenerlo mucho más a largo plazo.

P. ¿Mantienen la movilidad?

R. No sabemos todavía lo que va a suceder, necesitamos estudiarlo más a largo plazo. Pero se reducen también los costes directos, indirectos e intangibles (derivados de los fármacos, ingresos, urgencias, cirugías, cuidados, adaptación, fisioterapeuta e impacto en la salud mental…) tanto por la propia patología como por el uso prolongado de glucocorticoides.

P. ¿De cuánto es el ahorro?

R. Es muy variado. Hemos presentado al Ministerio de Sanidad datos comparativos de impacto presupuestario, pero no podemos desvelarlo porque estamos en el proceso de negociación.

P. Es una patología que afecta a niños.

R. Es una enfermedad social cromosoma X, así que afecta básicamente a niños. Pero eso no significa que no haya niñas, si tienen los dos cromosomas X afectos, podrían padecerlo. Y las portadoras, las mamás, también. Por la heterogeneidad de la enfermedad, sufren debilidad muscular y, sobre todo, afectación cardiaca.

P. ¿Ha participado España en los ensayos clínicos?

R. Para el estudio pivotal Vision-DMD, que permitió su autorización, han participado en total 121 pacientes, 4 en España: 2 del Hospital Sant Joan de Déu y otros 2 de La Fe de Valencia. Ahora empezamos otro hasta 2028, llamado Guardian, con 40 pacientes, uno es del Hospital de La Fe de Valencia y otro de Puerta de Hierro. Es complicado hacer ensayos con una n [tamaño de la muestra] tan pequeña en niños; compartes ecosistema con otros estudios a la vez, en el que los médicos muchas veces deciden dónde es más oportuno, con lo cual se reduce todavía más la n, y luego establecer más o menos grupos homogéneos.

El Hospital Sant Joan de Déu, La Fe de Valencia y el Puerta de Hierro participaron en los ensayos clínicos

P. ¿Qué dificultades tiene un desarrollo como este?

R. La distrofina es el gen más grande del cuerpo humano, con muchas pares de bases [2,5 millones]. Eso hace que cualquier otra mutación puntual, además de la que causa la enfermedad, modifique el fenotipo para bien o para mal: puedo tener un perfil como de una enfermedad más leve o más grave. Eso hace que sea muy heterogénea. Y cuando desarrollas un fármaco, necesitas grupos homogéneos de estudio, que se puedan comparar. Históricamente han intentado desarrollar fármacos todos los grandes laboratorios [Roche, Pfizer…], pero ha sido muy difícil que salgan adelante fundamentalmente por esto que cuento.

P. ¿Trabaja la compañía en otra indicación para este medicamento o en otras áreas terapéuticas?

R. De momento, no se está estudiando en ninguna otra área terapéutica. Vamos a estar centrados en dar acceso a los pacientes.

P. Estados Unidos ha impuesto un arancel del 15% al sector. ¿Cuál es la estrategia? ¿Invertir allí como han hecho otras compañías?

Seguiremos con el partner que tenemos en EE UU, Catalyst. Nos ha afectado a todos el tema de las tarifas de las aduanas, pero estamos intentando compensarlo con una planificación más a largo plazo, contando con esa nueva variable en la ecuación.

P. ¿Cuáles son los retos en España?

R. Hay una propuesta de ley para transparentar el precio de los medicamentos [los que se negocian y fijan en el proceso de financiación y que son hasta hoy confidenciales], si eso sucediera podría afectar muy negativamente a la decisión de compañías de lanzar en España por la repercusión que podría tener en EE UU. El reto es trabajar todos juntos de forma alineada y coordinada a nivel europeo.

P. ¿Contempla alianzas con otros laboratorios?

R. Tenemos acuerdos de licencias de comercialización en EE UU y Canadá, con Catalyst. En China y sudeste asiático, con Sperogenix Therapeutics; en Japón, Corea del Sur, Australia y Nueva Zelanda, con Nxera, y en Europa, con Genesis. Trabajamos con muchos socios diferentes: Megapharm (Israel), Ali-Al-Suwaidi (Catar), India (Ikris), entre otros. Estamos muy enfocados en trabajar de manera cooperativa con Administración, clínicos y asociaciones de pacientes para sacar las cosas adelante, y dentro de esa cooperativa, si se diera, por la necesidad del momento, trabajar con otro laboratorio, se podría contemplar.